Предметом и целями деятельности учреждения является проведение фундаментальных и прикладных исследований в области гематологии, трансфузиологии, интенсивной терапии критических состояний, направленных на сохранение и укрепление здоровья человека; развитие здравоохранения и медицинской науки. В состав НМИЦ гематологии входят НИИ гематологии и интенсивной терапии, НИИ трансплантации костного мозга и молекулярной гематологии, НИИ переливания крови им. А. А. Богданова, а также межинститутские научные подразделения и лаборатории.